Trikafta®: novo medicamento para a fibrose cística
A fibrose cística é uma doença genética rara, causada por mutações no gene CFTR (condutância transmembrana da fibrose cística). Este gene fornece as instruções necessárias para as células produzirem a proteína CFTR, que é um transportador que controla o movimento de íons carregados através das membranas celulares.
Mutações no CFTR significam que os sais não podem atravessar as membranas celulares normalmente. Isso leva ao acúmulo de muco espesso e pegajoso em diferentes tecidos e órgãos, especialmente os pulmões e o trato digestivo. Nos pulmões, esse muco pode interferir na respiração e tornar os pacientes mais suscetíveis a infecções respiratórias.
A Vertex Pharmaceuticals desenvolveo Trikafta® que é uma combinação de três medicamentos: o elexacaftor, tezacaftor e o ivacaftor, que atuam em conjunto na proteína CFTR tornando-a mais efetiva e facilitando o transporte de íons pela membrana celular.
Essa terapia tripla de medicamentos foi aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) em 21 de outubro de 2019, para o tratamento de pessoas com fibrose cística com 12 anos ou mais de idade, e que tenham ao menos uma mutação delta F508.
O FDA em dezembro de 2020, expandiu o número de mutações aprovadas para o uso do Trikafta® sendo um total de 177, e hoje esse medicamento pode tratar um número maior de pessoas com fibrose cística.
Em 9 de junho de 2021, o FDA aprovou o uso do Trikafta® para crianças diagnosticadas com fibrose cística entre 6 e 11 anos e que apresentam pelo menos uma cópia da mutação Delta F508 no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) ou que tenham uma mutação responsiva ao medicamento com base em dados in vitro.
Os comprimidos de Trikafta® devem ser tomados por via oral, com alimentos contendo gordura para ajudar na absorção. Os alimentos que contêm gordura incluem laticínios integrais, manteiga, ovos, carne e nozes.
Fonte.:
site: https://cysticfibrosisnewstoday.com/trikafta/
As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.
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